2025年结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会以“精准诊疗与多学科协作”为主题，汇聚全球骨与软组织肿瘤领域专家，其中腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的系统治疗进展备受关注。TGCT传统治疗高度依赖手术，但弥漫型患者复发率高、反复手术易致关节功能受损，促使临床从单一“手术切除”转向以功能保留为核心的“慢病式综合管理”。近年，以CSF1R抑制剂为代表的靶向治疗为难治、复发或不适合手术的TGCT患者提供了新的治疗路径。在本届CTOS年会上，Pimicotinib的Ⅲ期MANEUVER研究长期随访数据公布，进一步验证了该类高选择性CSF1R抑制剂在TGCT治疗中的深度缓解、持久获益及良好安全性，为优化TGCT全程管理策略提供了重要循证依据。值此契机，中国医学论坛报社特邀北京大学人民医院汤小东教授、北京大学肿瘤医院樊征夫教授和中山大学附属第一医院尹军强教授，就TGCT的疾病特征与诊疗难点、系统治疗的适应证与起始时机及CTOS 2025最新研究进展展开深入分享。
Q1
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）具有哪些主要的疾病特点？该病如何进行分类？在临床治疗中，尤其是弥漫型TGCT，复发率较高且容易导致功能受损，您认为当前治疗中最大的挑战是什么？另外，MRI作为诊断工具在TGCT的诊断与分型中占据了关键地位，您如何评价其在实际临床应用中的作用？
汤小东教授
北京大学人民医院
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的良性肿瘤，通常发生在关节、滑囊和腱鞘等部位。根据病变的表现和进展，TGCT分为局限型和弥漫型。局限型通常表现为单一、无痛的肿块，手术切除后效果较好，复发率较低。弥漫型则更为复杂，肿瘤不仅累及关节外的软组织，还可能侵犯骨骼，导致骨质侵蚀和功能障碍，复发率较高，且治疗难度大。
目前，弥漫型TGCT的治疗仍然面临很大挑战。尽管手术切除是常见的治疗方式，但由于肿瘤范围广，手术切除往往无法完全清除病灶，尤其是在关节和骨骼的侵犯情况下，病灶容易残留，导致复发。复发后患者需要反复手术，这不仅对患者造成了身体上的伤害，也影响了生活质量。最核心的挑战就是如何有效控制病变的进展，特别是那些手术无法完全根治的患者，亟需更有效的药物治疗来补充手术治疗的不足。
MRI在TGCT的诊断中具有不可替代的作用，特别是在弥漫型病例中。通过高分辨率的成像，MRI可以帮助医生清晰地看到肿瘤的大小、形态以及是否侵犯邻近骨骼和关节组织。MRI能够提供准确的肿瘤分型和病变范围，为治疗方案的选择提供指导。特别是MRI能够揭示肿瘤的含铁血黄素沉积，这一特征对于TGCT的诊断具有高度的特异性。因此，MRI在临床上对TGCT的早期发现和随访中都发挥了关键作用，为患者提供了更精确的诊疗路径。
Q2
在临床治疗中，哪些类型的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者更适合采用系统性治疗？在选择手术与药物治疗方案时，您通常会考虑哪些关键因素？如何根据患者的具体情况评估治疗效果，并在此基础上调整治疗方案？
樊征夫教授
北京大学肿瘤医院
在临床治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）时，通常需要考虑患者的类型、病情进展及其治疗需求。对于那些手术难以彻底切除或手术未能完全切除干净的患者，系统性治疗通常是必要的。尤其是弥漫型TGCT，其肿瘤范围广泛，常常侵犯关节和骨骼，导致手术切除困难，复发率较高，这类患者更适合采用系统性治疗。
在决定手术与药物治疗方案时，通常会综合以下几个关键因素：1.是否有症状：如果患者因TGCT出现持续的疼痛、肿胀或功能障碍，且这些症状影响到其日常生活，药物治疗可以帮助控制症状并改善生活质量。对于有明显症状且手术难以彻底切除的患者，系统性治疗可能是优先选择。2.是否复发：对于有复发历史的患者，尤其是复发的肿瘤未能完全清除的患者，单纯依靠手术往往无法根治，因此需要药物治疗来控制病情，减少复发的机会。3.患者的身体状况：患者的年龄、整体健康状况以及是否有其他慢性疾病等因素也会影响治疗方案的选择。对于身体状况较差或手术风险较高的患者，药物治疗可以作为手术的补充，降低手术并发症的风险。4.患者的手术意愿度：有些患者可能因为恐惧反复手术或手术带来的功能损害，选择避免手术治疗。在这种情况下，系统性治疗成为一种替代方案，尤其是针对弥漫型或反复复发的患者。
在治疗过程中，应通过影像学检查（如MRI）定期评估肿瘤的变化情况，观察其是否有所缩小或控制。同时，结合临床症状，如关节功能、疼痛程度等，评估患者的治疗反应。如果治疗效果不理想或患者的症状没有得到有效缓解，我们会根据患者的具体情况，及时调整治疗方案，选择更合适的药物或治疗方式。
Q3
在TGCT的MDT诊疗中，骨科医生如何与影像科、病理科、肿瘤内科等学科合理合作？您能否分享通过MDT成功诊治的复杂TGCT病例，并谈谈在治疗方案存在争议时，MDT团队如何达成共识，确保制定出最适合患者的治疗方案？
尹军强教授
中山大学附属第一医院
在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的多学科团队（MDT）诊疗中，骨科医生与其他学科的合作至关重要。作为主要负责肿瘤切除的科室，骨科医生通常需要与影像科、病理科、肿瘤内科等多个学科紧密配合，以确保为患者提供最全面的治疗方案。首先，影像学检查，尤其是MRI，对TGCT的诊断和分型至关重要，骨科医生依赖影像科提供的影像资料来评估肿瘤的大小、形态及其是否侵犯邻近的骨骼和关节软组织；病理学检查对于TGCT的最终确诊非常重要，在MDT讨论中，病理科的意见帮助确认肿瘤的类型，这将直接影响后续治疗；在处理弥漫型或复发性TGCT时，肿瘤内科医生的介入至关重要，随着CSF1R抑制剂等药物治疗的出现，肿瘤内科医生提供的药物治疗方案可以与骨科的手术治疗形成互补，减少复发的风险并改善患者的预后。
例如，团队曾遇到一个复杂的弥漫型TGCT病例。该患者膝关节周围发现了一例体积较大的肿瘤，肿瘤不仅侵犯了周围软组织，还扩展至骨骼，导致手术切除存在较大难度。通过影像科提供的详细MRI数据，肿瘤的具体位置及其在周围组织中的扩展情况得到了初步确认，为后续治疗方案的制定提供了关键依据。在病理科的协助下，最终确诊为弥漫型TGCT，并进一步评估了肿瘤与周围组织的关系，为治疗策略的制定提供了全面的参考。
在治疗方案的制定过程中，MDT团队对治疗方式存在一定分歧。部分骨科医生认为手术切除应为首选治疗方式，认为尽早通过手术去除肿瘤有助于有效控制病情。然而，肿瘤内科医生提出，考虑到肿瘤的范围和位置，建议首先采用药物治疗，特别是使用CSF1R抑制剂来缩小肿瘤体积，待肿瘤体积减小后再进行手术切除，从而提高手术的可行性并减少手术风险。患者对多次手术的风险表示担忧，特别是手术后可能带来的功能障碍。经过充分讨论，最终达成共识，决定先采用系统性药物治疗，通过CSF1R抑制剂控制肿瘤生长，待病灶缩小后再进行手术切除。这一方案既能够降低手术风险，又有助于改善术后的功能恢复，最大限度地保障患者的生活质量。
通过MDT团队的紧密协作，最终为该患者制定了最合适的治疗方案。该案例充分体现了多学科协作在复杂病例中的重要性，不仅确保了各学科之间的有效沟通，也使治疗方案更加科学、个性化，为患者带来了最佳的治疗效果和生活质量。
Q4
在 2025 年 CTOS 年会上，MANEUVER研究（Pimicotinib）的长期随访数据公布，您如何评价这些数据的临床价值？这些进展将如何改变目前 TGCT治疗格局？
汤小东教授
北京大学人民医院
MANEUVER研究长期随访数据的公布，为TGCT治疗领域带来了令人振奋的进展。该研究展示了Pimicotinib作为CSF-1R抑制剂在不适合手术治疗或多次复发的TGCT患者中的持续疗效和良好安全性。根据最新的数据，在中位随访62周时，Pimicotinib组的客观缓解率（ORR）显著提高，从第25周的54.0%提升至76.2%（95% CI：63.8，86.0）。这一结果表明，Pimicotinib能够持续有效地缩小肿瘤，并且肿瘤的缓解效应随着时间的延长而进一步加深。
此外，研究还展示了患者报告结局（PROs）方面的显著改善，特别是在关节活动度、僵硬、疼痛以及躯体功能等方面的临床结局均显示出临床意义的改善。生活质量（QoL）评分也在第25周时提升了7.4%，并在第73周进一步提高至13.1%。这些结果表明，Pimicotinib不仅能有效控制肿瘤生长，还能显著改善患者的症状和生活质量，为无法通过手术治愈的患者提供了新的治疗希望。
在安全性方面，Pimicotinib显示出了良好的耐受性，大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为1-2级，且均为轻度并可控，未观察到胆汁淤积性肝毒性或药物性肝损伤等新安全信号。这样的安全性使得Pimicotinib成为一种可长期管理的治疗选择，有助于降低患者的副作用风险并提高治疗的依从性。
这些进展对于当前TGCT的治疗格局具有深远的影响。传统的TGCT治疗主要依赖手术配资方式，但由于手术后的高复发率，尤其是对于弥漫型TGCT患者，手术治疗往往无法彻底解决问题。Pimicotinib的引入为无法通过手术治愈的患者提供了有效的替代治疗选择，并为临床医生提供了更多的干预手段，尤其是在疾病的早期阶段进行药物干预，可以显著改善治疗效果并降低复发风险。
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